5月12日，由昌发展、中关村生命科学园联合国科易赛（北京）医药科技咨询有限公司共同主办的《创新药物研发动物模型、药物筛选和申报流程》线上公开课圆满结束，本次课程共吸引来自国家卫健委、中科院、北生所、药明康德、保诺科技、纽约大学、招商证券、亚马逊等创新型企业、科研院所、医院的1000+生态伙伴共同参与讨论、交流学习。

活动中，杜杰、陈海宁、廖扬、李鹏四位业内专家分别从细胞和基因治疗产品药效评价基本要求、抗肿瘤研究中肿瘤模型的选择和应用、PROTAC分子的体外活性筛选、化学药品创新药注册申报政策解读及实践等维度进行了详细解读，帮助创新药企提高新型生物医药研发和药品注册水平，致力解决企业在药物筛选、非临床评价和注册等实际工作中的种种困惑与难题。

1、细胞和基因治疗产品药效评价基本要求和案例分享

杜杰 博士  赛赋医药副总裁，药理药效中心总经理

回顾了CAR-T在全球的发展历程，同时展望了CAR-T在中国的前景，随着2017年12月CDE发布指导原则，CAR-T细胞药物的研发越来越快。新药研发的三大要素包括安全、有效、质量可控，杜博士主要对CAR-T临床前有效性的研究做了深入浅出的讲解，从检测指标、检测方法、动物模型选择，到案例分析，总结了CAR-T细胞有效性的体内体外研究要点，分享了赛赋CAR-T药物评价平台的部分案例，包括CAR-T的细胞实体瘤模型体内药效研究、双靶点血液瘤模型体内药效研究、GVHD模型的药效研究，以及NK细胞皮下移植瘤模型体内药效研究等。

2、抗肿瘤研究中肿瘤模型的选择和应用

陈海宁  赛赋医药药理药效中心副总经理

介绍了三种肿瘤动物模型的优劣势：自发性肿瘤动物模型、诱发性肿瘤动物模型、移植性肿瘤动物模型。通常来说，研究需要结合对应的肿瘤疾病特点，科学合理的选择合适的肿瘤动物模型，进行药效、药代等试验。陈老师重点讲解了移植性肿瘤动物模型，特别是异种CDX模型，作为最常用的模型，在免疫重建后，可用于免疫肿瘤药物和靶点的研究，包括PK/PD和联合用药等。PDX肿瘤动物模型，是肿瘤研究最理想的工具之一，和临床相关性比较高，但由于耗时长等原因，在使用上比较受限，临床前主要应用于药物筛选、药效评价和新靶标的探索。在案例分享部分，重点介绍了赛赋抗肿瘤药物的肿瘤动物模型，包括皮下移植瘤复发模型、脑原位CDX、肝原位CDX、膀胱原位CDX、CDX转移模型、PBMC免疫重建模型等。

3、PROTAC分子的体外活性筛选

廖扬  赛赋医药药筛平台总监

PROTAC研发数量的增长日益迅猛，是当前研究热点之一。廖老师通过对PROTAC原理的介绍，指出PROTAC独特的机制会具备很多优点，相比于传统小分子，不需要和靶蛋白高强度结合，同时可以针对不可成药的靶点进行调控， PROTAC分子介导了蛋白解离后，可继续进行催化循环，可兼容不同靶点的变异。随后，进一步讲解了PROTAC的研发流程，包括靶点验证、PROTAC分子设计（包括配体发现、linker选择、整体分子构建优化等）、体外生物学评价、动物水平PK/PD等。在案例分享中，重点介绍了赛赋的PROTAC评价平台，包括dTAG的靶点验证、HiBiT和MSD的靶蛋白降解评价平台、NanoBRET和CETSA等配体结合检测平台，以及其他如联合用药评价、脱靶效应评价、耐药性评价等。

4、化学药品创新药注册申报政策解读及实践

李鹏 国科易赛总经理

从政策出发，解读了近年来的药政法规变化，特别是2020版《药品注册管理办法》作为重要节点和里程碑，涵盖了药品研发、申报、临床、生产等药品全生命周期管理，标志着中国药品注册标准与国际通行标准全面接轨。从pre-IND申请、IND申报到NDA申请，简明扼要地讲解了新药的注册申报流程。在注册申报关注点部分，强调了药学CMC工艺研究在安全性方面的关切，包括杂质、稳定性等，药效主要关注药物作用机制、药效模型的选择，IND申报重点关注安全性和药代动力学的评估。最后李鹏老师以易赛咨询的申报案例为例，对包括NMPA审评的小分子、大分子抗体药以及FDA IND审评的关注要点进行了解读。

5 月 10 日，国家发改委发布《「十四五」生物经济发展规划》，《规划》明确提出，推动生物技术和信息技术融合创新，加快发展生物医药、生物育种、生物材料、生物能源等产业，做大做强生物经济，将满足人民群众「医」「食」「美」「安」新需求。《规划》明确提出将加快提升生物技术创新能力，培育壮大竞争力强的创新主体、加快推动医疗健康等产业发展作为重点任务。

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