7月27-28日,由北京中关村生命科学园管理委员会指导,昌发展、生命园公司、赛默飞联合主办的HIBIO.创新加速营《创新赋能,助力细胞与基因治疗的产业化》CGT系列讲座一、二成功举办,本次讲座吸引了中国生物、百济神州、华夏英泰、镁伽、合源生物、泛生子、门罗生物、传奇生物、中科院、中金、36氪等1300+家企业、科研院所、投资机构、高校及媒体参加,嘉宾围绕细胞与基因治疗产业化的机遇与挑战,免疫细胞,从发现到治愈的探索之旅进行主题分享和交流。

  CGT系列讲座一:细胞与基因治疗产业化的机遇与挑战

  实体肿瘤细胞免疫治疗产业化难题

  叶真龙 博士 北京细胞治疗集团总裁

  全球已有八款CAR-T药物获批上市,尽管CAR-T在血液肿瘤治疗取得关键突破,然而在实体瘤治疗仍有较大挑战。CAR-T治疗实体瘤有两大核心阻力:1. 肿瘤细胞间的异质性;2.肿瘤组织局部的免疫抑制性。

  围绕CAR-T治疗实体肿瘤卡脖子的难题,细胞治疗集团做了以下技术布局:纳米抗体精准定位结合PD1抗体,非病毒载体系统,mRNA技术,以及免疫细胞的无限扩增。目前,在非病毒载体系统和纳米抗体技术方面已取得关键技术突破。同时,建立了全球最大的细胞冻存库,容量达到779.6万份,与赛默飞是全球合作伙伴。

  细胞治疗产业化最后一公里的解决方案:以临床研究为核心驱动,构建研究型医院体系。细胞治疗集团已建成包括细胞健康,细胞药物,细胞医疗的三位一体的产业布局,希望通过白泽计划,最终实现让细胞改变生命的长度和丰度。

  新型STAR-T细胞治疗产品的特征及开发

  芮魏 博士 华夏英泰研发总监

  CAR-T经过多年发展在肿瘤治疗领域取得重大进展,研究者对CAR结构也进行了多种改造以获得更好的安全性及有效性。这些优化包括:Binding domain, linker长度, Hinge结构,共刺激信号,CD3ε/ζ等。报告总结了各家细胞治疗公司在CAR结构优化方面的技术创新以及取得的进展。

  华夏英泰基于创始人多年对T细胞的研究,在TCR的结构上创造性地开发了“嵌合T细胞受体和抗原受体”(Synthetic TCR and Antigen Receptor, STAR)平台。STAR-T结合了CAR-T和TCR-T的优势,可以说是HLA非依赖的高亲和力TCR-T,具有良好的体外杀伤能⼒和类似TCR的信号通路,显示出更强的体内抗肿瘤疗效。STAR-T具有极低的自激活⽔平,倾向于效应和记忆表型,不易耗竭,更好的肿瘤浸润能⼒,识别更低的抗原⽔平,天然容易做双靶点等特征。

  STAR-T已开展充⾜的IIT验证,研究成果得到国际认可,已经布局了多条管线,除了血液肿瘤外,更多的是实体瘤管线。

  创新赋能助力CGT 2.0新时代

  王玥 赛默飞中国细胞与基因治疗团队商务拓展经理

  伴随着两款细胞治疗药物在国内获得上市批准,以及越来越多的基因治疗药物走向临床阶段,中国细胞与基因治疗发展迈入2.0新时代,也迎来更多的机会与挑战。赛默飞通过持续创新为新型细胞疗法提供全面的解决方案,在大体积细胞洗涤收获处理,封闭化大规模电转,自动化磁柱分选,高效细胞培养等各方面解决行业难题,赋能助力CGT 新时代。

  细胞治疗产品商业化的挑战及对策

  李峰 赛默飞实验室产品和服务业务部垂直市场经理

  随着两款国产CAR-T的上市,2021年成为了中国细胞治疗药物元年,然而细胞基因治疗产品在商业化的进程中仍然面临诸多难题,例如:如何建立符合GMP规范的细胞治疗产品的生产工艺,如何满足药品监管部门对细胞治疗产品的全生命周期管理的要求。本报告以药品监管部门和法规符合性的视角,从细胞治疗产品的原材料,耗材,仪器设备,生产工艺等方面出发,详细讲述了细胞治疗产品在GMP生产中的要点,并提供满足细胞治疗产品GMP生产的解决方案。

  CGT系列讲座二:免疫细胞,从发现到治愈的探索之旅精彩

  CAR-T落地中国这一年:血液肿瘤治愈从预见到看见

  魏明春 复星凯特生物科技有限公司副总裁

  中国是细胞治疗领域全球最活跃的国家之一,2021年以来,中央和地方政府围绕细胞治疗商业运营,陆续出台多项相关政策加强监管,提高行业准入门槛。例如:政府加强对CAR-T药品的上市后管理,规范商业化CAR-T的全流程运营,以保障患者安全;政府允许DTP药店可以经营CAR-T类产品,协助监管部门与行业协会共同打造流通渠道标注,提高行业准入门槛。此外,地方政府还在逐渐探索细胞治疗的先行先试,考虑利用先行区,自贸区等特殊政策加速产品落地。然而,细胞治疗商业化的行业标准与监管体系仍有待完善的空间,要积极协助政府建立高标准的行业规范,保障患者安全。

  面对挑战的整体策略:保障药物可及性,提高患者可支付性,稳定原材料供应,以及优化流程,降本增效。实现最终产业化落地,需要全球化规范的生产工艺,完善的GMP质量体系,全流程COI/COC体系,系统化的人员培训,医院端的质量管理,及适合类型的患者选择。

  CTS细胞治疗系统助力CAR-T免疫细胞治疗

  周静 赛默飞生命科学事业部产品技术专家

  在细胞治疗生产领域,赛默飞提供“细胞治疗系统 CTS (Cell Therapy Systems) ”整体解决方案。该解决方案提供封闭式,模块化的产品组合,赋能用户以更灵活的方式打造细胞疗法的工艺,包括通用CAR-T、CAR-NK、TCR-T 等创新疗法。CTS细胞治疗系统已被广泛应用于CAR-T药物商业化生产和全球200多项临床试验中。赛默飞CTS系统产品丰富,覆盖了包括细胞分离与激活、细胞改造、细胞扩增、细胞洗涤与冻存在内的细胞治疗生产全流程,细胞治疗用户可以放心地将其应用到商业化生产中去。

  探讨细胞分选,扩增和慢病毒载体的制备工艺

  杜文静 赛默飞生物工艺事业部应用技术科学家

  该报告从CAR-T细胞疗法的工艺流程出发,首先介绍了Gibco CTS系列产品在CAR-T细胞分选、激活和扩增中的应用;其次,聚焦于CAR基因递送进T细胞的方式,并着重介绍了慢病毒载体制备的贴壁工艺和悬浮工艺;然后,分享了慢病毒载体下游纯化的方案;最后,探讨了CAR-T细胞疗法中关键原材料和细胞终产品中残留DNA和支原体检测的方法。总之,本报告对CAR-T细胞制备工艺、慢病毒载体制备工艺和终产品质量安全做了阐述,可帮助加深对CAR-T细胞疗法工艺开发的认识。

  细胞治疗产品功能检测及评价解决方案

  陈逸雄 博士 赛默飞生命科学事业部产品技术专家

  产品的功能检测和评价是细胞治疗过程必不可少的一个环节。本讲座就从这个角度出发,以CAR-T工艺全流程为切入点,分别在研发和生产两方面对细胞表型和活率鉴定,以及生物学效力等检测进行了讨论。讨论涉及经典试剂方法和新材料、新技术,以及实验过程中的技巧和注意事项,为建立高效、稳定、可信的功能分析方法提供更多思路。

  构建一站式生态创新服务矩阵,助力成果产业化

  昌发展深耕医药健康产业,围绕生命健康产业链,打造了聚焦基因及细胞治疗等全球精准医疗创新技术的精准医学创新中心及精准医学加速中心;北京首个医疗器械CMO平台,助力器械科技创新成果转化,实现对进口器械的国产化替代;仪器设备和检测服务共享平台、第三方医学检验实验室、一站式创新药CRO等多个专业服务平台,同时昌发展联合生态伙伴打造了聚焦CGT的国际精准医学产业园,打造了京北医药健康产业发展新地标—CHAMPIONBIO昌平生命谷产业基地,围绕新药创制、生物技术、精准医疗、高端医疗器械等领域,推动国内外领先企业的重大成果转化、重磅产品产业化。

  构建一站式生态创新服务矩阵,满足成果转化、初创、成长、成熟等不同发展阶段的企业所需,帮助企业、高校、重点实验室的科研成果在园区内完成从孵化、加速到产业化的全过程,引领医药健康产业创新发展。瞄准医药健康全产业链靶向发力,全面助力昌平区打造医药健康产业发展“核爆点”,建设具有全球领先水平的“生命谷”。

  关于赛默飞

  赛默飞世尔科技是科学服务领域的世界领导者。公司年销售额超过400亿美元。我们的使命是帮助客户使世界更健康、更清洁、更安全。我们帮助客户加速生命科学领域的研究、解决在分析领域所遇到的复杂问题与挑战、促进医疗诊断和治疗的发展、提高实验室生产力。我们全球超过100,000名赛默飞员工将借助于一系列行业领先的品牌Thermo Scientific、Applied Biosystems、Invitrogen、Fisher Scientific、Unity Lab Services, Patheon 和PPD,为客户提供领先的创新技术、便捷采购方案和全方位服务。

  关于HiBio.创新加速营

  HiBio.创新加速营是由昌发展联合多家知名投资机构、行业协会、专家、媒体等打造的技能培训平台,建设临床前研究、工艺技术开发、评审注册、临床试验、投融资管理、组织发展管理等课程体系。旨在为企业、科研院所、高校等机构在原始创新、科技成果转化、产品研发、生产及上市等方面提供全周期的成长加速服务,赋能科技创新。目前,已举办14场,2000+企业参与活动,600+企业在加速营活动产业生态链接。